보건복지부가 2025년 12월 28일 첨단재생의료 임상연구 활성화 및 치료 실시 촉진을 위한 규제 개선 방안을 발표했습니다. 이번 첨단재생의료 규제개선은 2025년 10월 16일 개최된 제2차 핵심규제 합리화 전략회의의 후속조치로 마련되었으며, 연구자들의 애로사항을 해소하고 치료 실시를 앞당기는데 중점을 두었습니다. 난치질환 기준 구체화, 비임상시험자료 부담 완화, 해외 임상자료 활용 확대 등 5가지 핵심 개선사항을 통해 중대·희귀·난치 질환 환자들의 치료 기회가 확대될 것으로 기대됩니다.
- 1. 첨단재생의료 규제개선 배경과 목적
- 2. 난치질환 기준 구체화 및 비임상시험 부담 완화
- 3. 해외 임상자료 활용 확대와 정부주도 임상연구
- 4. 2026년 시행 일정 및 신청 방법
- 5. 자주 묻는 질문 (FAQ)
첨단재생의료 규제개선 배경과 목적
보건복지부는 2025년 10월 16일 개최된 제2차 핵심규제 합리화 전략회의의 첨단재생의료 분야 후속조치로 규제 개선 방안을 마련했습니다. 이번 규제 개선안은 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회에 보고되었으며, 보건복지부장관을 위원장으로 식품의약품안전처장을 부위원장으로 하는 21명 이내의 전문가로 구성된 위원회에서 주요 정책적 사항을 심의·의결합니다.
첨단재생의료 규제개선의 핵심 목적은 임상연구 및 치료계획 심의 과정에서 제기된 연구자들의 애로사항을 해소하는 것입니다. 특히 치료 실시가 앞당겨질 수 있도록 제도를 정비하는데 중점을 두고, 연구 진입 장벽을 낮추고 연구자 부담을 완화하는 방향으로 개선이 이루어졌습니다.
보건복지부 정경실 보건의료정책실장은 “첨단재생의료는 사람의 신체 구조·기능을 재생·회복하여 근원적 치료를 가능하게 하는 기술로 중대·희귀·난치 질환에 새로운 치료 가능성을 제시하고 치료의 패러다임을 전환한다”고 밝혔습니다. 더 자세한 정보는 보건복지부 공식 홈페이지에서 확인할 수 있습니다.
난치질환 기준 구체화 및 비임상시험 부담 완화
2025년 2월 중대·희귀·난치 질환에 대한 첨단재생의료 치료제도가 도입되었으나, 중대질환과 희귀질환과 달리 난치질환에 대한 명확한 정의가 없어 연구자가 치료 가능 여부를 사전에 알기 어려운 문제가 있었습니다. 중대질환은 국민건강보험법령 상 산정특례 대상 중증질환이며, 희귀질환은 유병인구 2만 명 이하 질환으로 정의됩니다.
이를 개선하고자 난치질환의 기준을 3가지 유형으로 구체화했습니다. ① 기존 치료법 적용에도 치료반응이 미약하거나 재발·진행이 지속되는 경우, ② 근본적인 치료 수단이 존재하지 않거나 치료법이 확립되지 않은 경우, ③ 기저질환 등으로 기존 치료법 효과가 미약하거나 회복 가능성이 희박한 경우입니다. 2026년 1월 1일부터 개정된 「첨단재생의료 치료계획 심의안내 및 작성 가이드라인」이 시행됩니다.
| 세포 유형 | 일반독성시험 | 유전독성시험 | 면역원성시험 |
|---|---|---|---|
| 자가성체줄기세포 | 필수(○) | 불필요(X) | 불필요(X) |
| 자가면역세포 | 필수(○) | 불필요(X) | 불필요(X) |
| 자가체세포 | 필수(○) | 불필요(X) | 불필요(X) |
중·저위험 임상연구에 대해서는 비임상시험자료 제출 부담이 원칙적으로 완화되었습니다. 줄기·면역·체세포 등 세포 유형에 따라 불필요한 자료는 제외하고, 비임상시험자료 제출을 기존 연구문헌으로 대체할 수 있도록 했습니다. 또한 비임상시험이 불가능하거나 무의미한 자료는 생략할 수 있도록 「첨단재생의료 연구계획 심의안내 및 작성 가이드라인」을 개정했습니다.
해외 임상자료 활용 확대와 정부주도 임상연구
현행 제도상 첨단재생의료 치료는 임상연구를 통해 안전성·유효성을 확인한 후 치료로 연계할 수 있으나, 대부분의 임상연구가 진행 중이어서 치료가 지연되고 있는 상황입니다. 이를 해결하기 위해 해외 임상시험·연구 결과를 기반으로 첨단재생의료 치료계획 심의가 가능하도록 2025년 시행 중인 기획형 규제샌드박스를 2026년 확대 시행할 계획입니다.
- 국내외 임상시험 결과 활용: 기존에는 국내임상시험 결과만 인정했으나, 2026년부터는 국내외 임상시험 결과를 모두 활용할 수 있습니다. 해외에서 검증된 안전성 데이터를 국내 치료계획 신청에 활용할 수 있어 연구 기간이 단축됩니다.
- 해외 임상연구 결과 인정: 해외에서 수행된 임상연구 결과도 치료계획 심의 자료로 제출할 수 있습니다. 일본 등 해외 선진국에서 이미 안전성이 확인된 치료법을 국내에 신속하게 도입할 수 있는 근거가 마련되었습니다.
- 법률 제정 이전 국내 임상연구 활용: 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률」 제정 이전에 수행된 국내 임상연구 결과도 인정됩니다. 기존에 축적된 국내 연구 성과를 적극 활용할 수 있게 되었습니다.
- 2026년 2월 과제 공고: 규제샌드박스 과제 공고를 통해 참여를 희망하는 의료기관과 세포처리시설을 모집할 예정입니다. 관심 있는 연구기관은 공고 일정을 확인하고 신청 준비를 해야 합니다.
정부는 환자 수요 기반 임상연구도 적극 추진합니다. 일본 등 해외원정치료로 인한 미충족 의료수요를 해소하기 위해 퇴행성 관절염, 만성통증 등을 대상으로 자가 줄기·면역세포배양치료의 안전성과 효과를 확인하는 다기관 임상연구를 2026년 3월 중 공모할 예정입니다. 첨단재생의료 관련 자세한 정책 정보는 정부24 공식 사이트에서 확인할 수 있습니다.
2026년 시행 일정 및 신청 방법
2026년에는 연구자들의 임상연구 및 치료계획 심의 편의성 제고를 위해 심의 인력 확충을 추진하고 전문위원 인력 자원을 확대하는 등 심의 전문성을 강화해 나갈 계획입니다. 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국에서는 심의 과정의 효율성을 높이고 연구자들의 부담을 줄이기 위한 다양한 개선안을 마련하고 있습니다.
난치질환으로 인정받은 임상연구 심의 사례를 보면, 근골격계 질환이 32건으로 가장 많으며 무릎 골관절염, 회전근개 파열, 골다공증성 척추골절 등이 포함됩니다. 대사·내분비 질환은 9건으로 당뇨병, 당뇨병성 족부궤양, 당뇨병성 신질환 등이 해당되며, 자가면역·염증성 질환은 6건으로 만성 방사선 직장염, 베체트 장염 등이 포함됩니다. 신경계 질환으로는 척수 손상, 신경인지장애 등 3건이 난치질환으로 인정받았습니다.
규제샌드박스 과제 신청을 희망하는 의료기관은 2026년 2월 공고를 주의 깊게 확인해야 합니다. 세포처리시설을 보유한 기관과 임상연구를 수행할 의료기관이 함께 참여할 수 있으며, 신청 절차와 제출 서류는 공고문에서 상세히 안내될 예정입니다. 추가 문의사항은 보건복지부 재생의료정책과(044-202-2882)로 연락하시면 됩니다.
자주 묻는 질문 (FAQ)
Q1. 첨단재생의료 난치질환 기준이 어떻게 구체화되었나요?
난치질환은 ① 기존 치료법에도 치료반응이 미약하거나 재발·진행이 지속되는 경우, ② 근본적인 치료 수단이 존재하지 않는 경우, ③ 기저질환으로 기존 치료법 효과가 미약한 경우 등 3가지 유형으로 구체화되었습니다. 2026년 1월 1일부터 개정 가이드라인이 시행됩니다.
Q2. 중·저위험 연구의 비임상시험자료 제출 부담은 어떻게 완화되나요?
자가 줄기세포, 면역세포, 체세포 등 세포 유형에 따라 불필요한 자료는 제외하고, 비임상시험자료를 기존 연구문헌으로 대체할 수 있습니다. 비임상시험이 불가능하거나 무의미한 자료는 생략할 수 있도록 2026년 1월 1일부터 가이드라인이 개정됩니다.
Q3. 첨단재생의료에서 해외 임상자료를 활용할 수 있는 기준은 무엇인가요?
2026년부터 규제샌드박스를 확대하여 국내외 임상시험, 해외 임상연구, 법률 제정 이전 국내 임상연구 결과를 모두 활용할 수 있습니다. 2026년 2월 중 과제 공고를 통해 참여 의료기관과 세포처리시설을 모집할 예정입니다.
Q4. 정부주도 첨단재생의료 임상연구는 언제 공모하나요?
퇴행성 관절염, 만성통증 등 해외 원정치료 수요가 많은 질환을 대상으로 자가 줄기·면역세포배양치료의 안전성과 효과를 확인하는 다기관 임상연구를 2026년 3월 중 공모할 예정입니다. 연구자 중심의 혁신기술 개발을 촉진할 계획입니다.
마무리
보건복지부가 발표한 첨단재생의료 규제개선은 난치질환 기준 구체화, 비임상시험 부담 완화, 해외 임상자료 활용 확대, 정부주도 임상연구 추진, 심의 전문성 강화 등 5가지 핵심 과제를 포함합니다. 2026년 1월 1일부터 개정된 가이드라인이 시행되며, 2월에는 규제샌드박스 과제 공고가 진행됩니다. 이번 규제개선을 통해 중대·희귀·난치 질환 환자들의 치료 기회가 확대되고, 연구자들의 임상연구 진입 장벽이 낮아질 것으로 기대됩니다.
첨단재생의료는 사람의 신체 구조와 기능을 재생·회복하여 근원적 치료를 가능하게 하는 기술로, 치료의 패러다임을 전환하는 혁신적인 분야입니다. 자세한 정책 정보와 신청 방법은 보건복지부 재생의료정책과(044-202-2882) 또는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국(02-6456-8412)으로 문의하실 수 있습니다.